Los ratones con cromosomas humanos - el avance genético que podría revolucionar la medicina
Los científicos han creado ratones genéticamente modificados con los cromosomas humanos artificiales en todas las células de sus cuerpos, como parte de una serie de estudios que muestran que puede ser posible para el tratamiento de enfermedades genéticas con una radicalmente nueva forma de terapia génica.
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En uno de los estudios no publicados, los investigadores hicieron un cromosoma humano artificial en el laboratorio a partir de bloques de construcción químicos en lugar de saltando lejos en un cromosoma humano existente, lo que indica la cada vez más poderosa tecnología detrás del nuevo campo de la biología sintética.
El desarrollo se produce mientras el Gobierno ha anunciado hoy que va a invertir decenas de millones de libras en la investigación de la biología sintética en Gran Bretaña, incluyendo un proyecto internacional para la construcción de todos los 16 cromosomas individuales del hongo de la levadura para producir el primer organismo sintético con un complejo genoma.
Una levadura sintética con cromosomas artificiales eventualmente podría ser utilizado como una plataforma para la fabricación de nuevos tipos de materiales biológicos, tales como antibióticos o vacunas, mientras que los cromosomas artificiales humanos podrían ser utilizados para introducir copias de genes sanos en los órganos enfermos o tejidos de personas con enfermedades genéticas, dijeron los científicos.
Los investigadores involucrados en el proyecto de levadura sintética hincapié en una conferencia en Londres a principios de esta semana que no hay planes para construir cromosomas humanos y crear células humanas sintéticas de la misma manera como el proyecto de levadura artificial.Un proyecto de construcción de cromosomas artificiales humanos es poco probable que gane la aprobación ética en el Reino Unido, dijeron.
Sin embargo, los investigadores de los EE.UU. y Japón ya están muy avanzados en la fabricación de "mini" cromosomas humanos llamados HAC (cromosomas artificiales humanos), ya sea para pelar por un cromosoma humano existente o hacerlos "de novo" en el laboratorio a partir de pequeños bloques de construcción químicos .
Natalay Kouprina del Instituto Nacional del Cáncer de EE.UU. en Bethesda, Maryland, es parte del equipo que se ha producido con éxito ratones genéticamente modificados con un cromosoma artificial humano extra en sus células. Es la primera vez "desde cero" ha demostrado una forma tan avanzada de un cromosoma humano sintético hecho de trabajar en un modelo animal, dijo el Dr. Kouprina.
"El propósito de desarrollar el proyecto cromosoma artificial humano es crear un vector de transporte para la entrega de genes en células humanas para estudiar la función de genes en células humanas", dijo a The Independent . "Potencialmente, tiene aplicaciones para la terapia génica, para la corrección de la deficiencia génica en los seres humanos. Se sabe que hay un montón de enfermedades hereditarias debido a la mutación de ciertos genes ".
La biología sintética se define en términos generales como el diseño de nuevos tipos de formas de vida o hacer nuevos arreglos genéticos que no existen en la naturaleza, lo que podría proporcionar beneficios prácticos para la sociedad, sobre todo en la medicina, la fabricación o la vigilancia del medio ambiente.
En un discurso ante la Real Sociedad en noviembre pasado, el canciller George Osborne identificó la biología sintética como una de las ocho áreas de desarrollo científico que el Gobierno quiere que los científicos británicos que se centran en los próximos años.
David Willetts, ministro responsable de las universidades, dirá una reunión internacional sobre la biología sintética en el Imperial College de Londres hoy que el Gobierno va a gastar más de £ 60m en la biología sintética, incluyendo 10 millones de libras en un nuevo centro de innovación para traducir la investigación académica en los procesos industriales y productos, y 1 millón de libras en el proyecto internacional de levadura sintética.
"La biología sintética tiene un gran potencial. De hecho, se ha dicho que nos sanará, alimentarnos y alimentar. El Reino Unido puede ser líder mundial en esta tecnología emergente ", dijo Willett.
"La biología sintética tiene un gran potencial para nuestra economía y la sociedad en tantas áreas, desde las ciencias de la vida con la agricultura.Pero para realizar este potencial es necesario garantizar a los investigadores y las empresas trabajan juntos ".
Dr Kouprina dijo que los cromosomas artificiales humanos son a veces conocidos como "cromosoma 47", porque el complemento normal de cromosomas en las células humanas es de 46. Una gran ventaja en la terapia génica es que el cromosoma 47 no interfiere con los otros 46 cromosomas, a diferencia de la terapia génica convencional donde se inserta un gen adicional menudo al azar en el genoma humano, dijo.
"Terapia génica convencional utiliza vectores tales como los virus para insertar genes en los cromosomas, pero esto puede causar problemas que no ocurren con cromosomas artificiales humanos porque no interfieren con otras partes del genoma," dijo el Dr. Kouprina.
"La idea es tomar células de la piel de un paciente, los convierten en células madre e inserte HAC en estas células madre con copias sanas del gen de la enfermedad. Estas células con el cromosoma extra, puede entonces volver a insertar en el paciente para el tratamiento de la enfermedad ".
Ella continuó: "Es evidente que hay un largo camino por recorrer antes de que podamos utilizar HAC como vectores para el tratamiento de enfermedades genéticas. Sin embargo, el potencial está ahí y esta es un área interesante para la exploración científica con grandes beneficios potenciales ".
Paul Freemont, del Imperial College, uno de los líderes del proyecto de levadura sintética, dijo que los cromosomas humanos artificiales producidos por los científicos como el Dr. Kouprina son mucho más pequeños que los cromosomas humanos y naturales no constituyen el tipo de cromosoma sintético planeado para el proyecto de levadura.
"Hay una gran diferencia entre mover trozos de cromosomas alrededor, como para la terapia génica y la síntesis química total y completa de un cromosoma humano. Tal proyecto podría implicar el diseño a un nivel que no es posible el uso de técnicas de biología molecular ", dijo.
"Hasta donde yo sé nadie está sintetizando químicamente un cromosoma humano rediseñado completo. Si tuviéramos que proponer esto en Imperial tendríamos que obtener la aprobación ética ".
El proyecto de construcción de 16 cromosomas artificiales de levadura e insertarlos en una célula de levadura vacío sería abrir nuevos caminos.Sería la primera vez que un organismo sintético "eucariota" - con un genoma complejo compuesto de cromosomas en lugar de las cadenas simples de genes en bacterias procariotas "" - se construiría en el laboratorio.
Las levaduras se han utilizado durante miles de años para hacer pan y cerveza, dijo el Dr. Freemont. "Ahora tenemos la oportunidad de adaptar las levaduras más, convirtiéndolos en hosts fiables y robustos para la fabricación de los productos complejos que necesitamos para la vida moderna", dijo.
Los científicos dijeron que esperan que la primera levadura sintética para hacerse con un complemento completo de 16 cromosomas artificiales y 6.000 genes en 2018. El Reino Unido va a construir el cromosoma número 11, compuesto por cerca de 700.000 pares de bases de ADN.
Biología sintética: Una revolución de 60 años
1953 : biólogo estadounidense James Watson y Francis Crick físico Inglés, a continuación, trabajar juntos en Cambridge, revelan la estructura de doble hélice del ADN, con la ayuda de Maurice Wilkins y Rosalind Franklin del Kings College de Londres. El campo de la ciencia del ADN ha nacido.
1973 : Stanley Cohen y Herbert Boyer en los Estados Unidos crear la técnica de clonación de ADN, permitiendo que los genes a ser trasplantados entre diferentes especies biológicas. El uso de enzimas de restricción para cortar el ADN en fragmentos y plásmidos de clonación de cadenas de ADN, nació la tecnología de la ingeniería genética.
1982 : En primer animal transgénico - un ratón - Se crea mediante la transferencia del gen de un animal en los huevos fertilizados de otra.Todas las generaciones posteriores del ratón transgénico llevaron el gen adicional.
1983: Biochemist Kary Mullis creates the polymerase chain reaction. This enables scientists to amplify tiny fragments of DNA to almost unlimited quantities. It becomes a valuable technology for gene manipulation.
1983 : En primer lugar se crea la planta modificada genéticamente, una planta de tabaco resistente a un antibiótico. Esto llevó a la liberación de millones de hectáreas de cultivos transgénicos desde Brasil a China.
1983 : Los ratones con genes humanos creados. Estos ratones transgénicos se convirtió en base de modelos animales para enfermedades humanas.
2003 : Mapeo del genoma humano completo, dando el mapa genético completo de unos 23.000 genes, la receta digital para el Homo sapiens.
2008 : Craig Venter anuncia el primer organismo sintético, una bacteria llamada "Mycoplasma Laboratorium" o "Sintia", controlada por un solo cromosoma, completamente sintético.
2013 : Proyecto Internacional anunció para producir células de levadura sintética con 16 cromosomas artificiales.
